Sirnaomics développe un véhicule d'accueil de peptides (PDoV(TM)) conçu pour une plateforme améliorée d'administration de GalNAc pour de nouveaux produits thérapeutiques siARN

May 16, 2023

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16 août 2022, 02 h 12 HE

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Un système d'administration exclusif de GalNAc avec une évasion endosomique améliorée et un double ciblage

GAITHERSBURG, Maryland et SUZHOU, Chine, 16 août 2022 /PRNewswire/ -- Sirnaomics Ltd. (la « Société » ou « Sirnaomics », code boursier : 2257.HK), une société biopharmaceutique leader dans la découverte et le développement d'ARNi. thérapeutiques, a annoncé aujourd'hui que la société avait développé un véhicule d'accueil de peptides (PDoV™) pour obtenir une plateforme GalNAc améliorée par des peptides pour l'administration de médicaments siARN.

La plate-forme GalNAc de Sirnaomics tire parti d'une conception PDoV™ qui exploite de petits peptides sélectionnés qui possèdent non seulement une propriété d'évasion endosomale active, mais fournissent également deux sites de liaison pour la conjugaison d'inhibiteurs à double siARN. Dans la culture cellulaire et les modèles animaux, la plateforme PDoV-GalNAc a accéléré l’inactivation ciblée des gènes plus rapidement qu’avec GalNAc seul, ce qui est attribué à la fuite endosomale rapide permise par PDoV. Dans de telles études, l'inactivation maximale du gène ciblé s'est produite au cours de la première semaine avec le PDoV-GalNAc, par rapport à la troisième semaine avec le GalNAc seul.

La technologie d'administration PDoV-GalNAc peut être adaptée efficacement pour un traitement siARN à double cible avec différents siARN, tout en ciblant soit deux régions du même ARNm, soit des ARNm différents (de deux cibles médicamenteuses). La construction de siARN PDoV-GalNAc à double ciblage a démontré sa capacité à augmenter l'efficacité de l'inactivation de gènes ciblés de 10 à 15 fois in vitro par rapport à une construction de siARN unique. Plusieurs nouveaux médicaments candidats siARN sont actuellement en cours de développement à l'aide de cette technologie, notamment STP135G, qui cible le gène PCSK9 exprimé par les hépatocytes pour l'hypercholestérolémie, STP145G, qui cible l'ARNm viral du virus de l'hépatite B, et STP165G, qui cible l'angiotensinogène exprimé par les hépatocytes pour l'hypertension. .

« Sirnaomics a investi massivement dans la plateforme GalNAc car elle englobe une conception unique et une technologie innovante par rapport aux autres plateformes actuellement utilisées pour le développement clinique », a déclaré le Dr Patrick Lu, fondateur, président du conseil d'administration, directeur exécutif, président et chef de la direction de Sirnaomique. « Sur la base de nos candidats médicaments siARN délivrés par PDoV-GalNAc et GalAhead™ qui entrent en phase d'essais cliniques, Sirnaomics est bien placé pour développer de nouveaux traitements pour les maladies liées aux hépatocytes hépatiques. Nos technologies d'administration de GalNAc et de nanoparticules polypeptidiques (PNP) offrent un une base solide pour répondre aux vastes besoins non satisfaits des patients.

« Nos données in vitro et in vivo ont démontré la valeur de notre conception PDoV pour relever le défi consistant à améliorer l'évasion endosomale pour les traitements développés avec GalNAcdelivery », a déclaré le Dr David Evans, directeur exécutif et directeur scientifique de Sirnaomics. « La plateforme d'administration PDoV-GalNAc améliore non seulement les avantages des thérapies à ARNsi unique, mais fait également progresser l'efficacité thérapeutique des médicaments candidats à double ciblage siARN. L'équipe scientifique de Sirnaomics continuera de faire progresser nos nouvelles thérapies à ARNi avec le développement de tels produits de pointe. technologie."

À propos de Sirnaomics

Sirnaomics est une société biopharmaceutique de thérapies à ARN proposant des produits candidats aux stades précliniques et cliniques qui se concentre sur la découverte et le développement de médicaments innovants pour des indications présentant des besoins médicaux et de grandes opportunités de marché. Sirnaomics est la première société de thérapies à ARN au stade clinique à avoir une forte présence en Chine et aux États-Unis, et également la première société à obtenir des résultats cliniques positifs de phase IIa en oncologie pour une thérapie à ARNi pour son produit principal, STP705. Apprenez-en davantage sur www.sirnaomics.com.

CONTACT :David M. Evans, PhDDirecteur exécutif et directeur scientifique, SirnaomicsEmail : [email protected]

Relations avec les investisseurs : Nigel YipDirecteur financier, Chine, SirnaomicsE-mail : [email protected]

Contact média aux États-Unis :Alexis FeinbergTél. : +1 203 939 2225E-mail : [email protected]